Soutenance de thèse de Lylia CHACHOUA

Les préférences des patients et de la société jouent un rôle essentiel dans l'évaluation de nouvelles technologies, où les préférences pour les états de santé interviennent dans l'estimation des années de vie ajustées en fonction de la qualité. Plusieurs initiatives européennes et américaines ont cherché à renforcer l'incorporation des préférences de santé dans les processus de prise de décisions, principalement l'utilisation des préférences des patients. Aujourd’hui, la réflexion s’articule autour du type de préférences à prendre en compte, du choix de la méthode pour recueillir ces préférences et des solutions pour les incorporer efficacement dans le cadre actuel de la prise de décisions. Ce projet de recherche tend à examiner si les préférences de santé peuvent être efficacement utilisées pour influencer l’évaluation des technologies de santé (ETS) au sein de la Haute Autorité de Santé (HAS). Afin de répondre à cet objectif, le premier chapitre passe en revue de manière systématique l'utilisation passée et actuelle des préférences de santé dans la prise de décisions, et évalue les perspectives pour l'intégration de ces préférences dans l'évaluation du rapport bénéfice-risque et dans l’ETS. Le deuxième chapitre évalue le cadre actuel d’ETS en France et le rôle joué par les préférences de santé dans ce processus. De plus, il explore les opportunités d'intégration des préférences de santé dans les évaluations de la HAS. Le troisième chapitre décrit les méthodes utilisées pour l’élicitation des préférences et propose une approche pour explorer ces préférences dans le contexte de l'ETS. Le quatrième chapitre comprend deux études de cas prospectives : une élicitation des préférences des patients et des aidants pour les caractéristiques d’un traitement d'une maladie rare, et une évaluation des préférences de la société et la propension à payer pour la guérison du cancer en France. Le chapitre cinq discute l'importance de l'intégration des préférences de santé dans les évaluations de la HAS et fournit une analyse des forces et des limites de la méthodologie proposées. Les résultats de notre recherche suggèrent que l'inclusion des préférences de la société et des patients dans l'ETS devient une nécessité pour les décideurs politiques. Bien qu'il existe des opportunités pour des décisions plus éclairées en France, la HAS semble encore loin de cette tendance. Actuellement, l’ETS en France repose essentiellement sur les résultats cliniques en tant que principale source de preuves. Notre analyse suggère que les préférences des patients et de la société ont le potentiel d'être intégrées aux déterminants actuels du remboursement des médicaments en France (SMR et ASMR). La prise en considération des préférences de santé renforcerait non seulement la transparence des processus de prise de décisions, mais permettrait également la mise sur le marché français de médicaments répondant au besoin des patients («patient-centric»). Elle favoriserait également une approche de fixation des prix et de remboursement plus informée et équitable, en accord avec les valeurs de la société. L'expérience empirique menée a prouvé la faisabilité de l'exploration et de l’élicitation des préférences de santé au sein de la population française grâce à une méthodologie robuste et reproductible. Bien que l'impact potentiel des préférences de la société et des patients dans le cadre actuel de la prise de décisions semble important, en l'absence de recommandations validées et probablement en raison du manque de clarté autour des objectifs de collecte de telles données, notre expérience a montré que l'inclusion de préférences de santé est compromise. Des recherches supplémentaires et une discussion plus large avec l'ensemble des parties prenantes de l'ETS en France sont nécessaires pour une meilleure compréhension des rôles et des intérêts des préférences des patients et de la société dans le processus français d'ETS.

The utilization of health preference information holds a pivotal role in healthcare decision-making, particularly within the realm of health technology assessment (HTA), where preferences for health states play a fundamental role in estimating quality-adjusted life years. In the past decade, a series of European and American initiatives have sought to bolster the incorporation of health preference information into decision-making processes, with a notable emphasis on harnessing patient preferences. Nevertheless, an ongoing debate persists regarding the critical questions of whose preferences should carry weight, the most effective methods for eliciting these preferences, and how to effectively incorporate them in the current framework of decision-making. In light of this ongoing discourse, this thesis aims to explore further the 'preference debate,' examining whether health preference information can be effectively leveraged to influence the decision-making processes of the Haute Autorité de Santé (HAS), the French HTA body. Chapter One systematically reviews the landscape of past and current use of health preference information in healthcare decision-making, identifies future perspectives for integration of those preferences in benefit risk and HTA. Chapter Two assesses current HTA framework in France and the role played by health preference information in this process. Furthermore, it explores opportunities for integration of health preference information in HAS decision making. Chapter Three outlines the methodologies used for preference elicitation and propose a methodology to explore these preferences in the perspective of HTA and priority sitting in France. Chapter Four constitutes two prospective case studies, the first one aiming at eliciting patients’ and caregivers’ preferences for characteristics of treatment of a rare disorder, and the second one aiming at evaluating societal preferences and willingness to pay for curing cancer in France. The chapter summarizes the methodologies, the recruitment plans, the online survey designs and discusses the strengths and the limitations of each study. Building upon previous chapters and concrete examples, the Chapter Five discusses the importance of integration of health preference information in HAS decision-making and provides an analysis of strength and limits of the methodology used to elicit health preferences in the context of HTA in France. Findings of our research suggest that including societal and patients’ preferences in HTA decisions has become an imperative for policy decision-makers. Even though room for more informed decisions is available in France, the French HTA body seems to be far beyond the trend. Currently the decision framework in France relies on clinical outcomes as main source of evidence. Patients’ and societal preferences have the potential to be included as part of current determinants of pricing and reimbursement (SMR and ASMR). They would not only bolster the transparency of decision-making processes but also strengthen the patient-centeredness of healthcare evaluations and foster a more informed and equitable approach to pricing and reimbursement determinations. The empirical experience conducted as part of this project supported the feasibility of exploring and eliciting health preferences in the French population through a reproductible and reproductible methodology. Although the potential impact of societal and patients’ preferences in the current framework of decision-making seems to be important, in absence of firm and validated guidelines and probably due to the lack of clarity around goals of collecting such data, our experience demonstrated that the inclusion of such information is compromised. Further research and broader discussion across French HTA stakeholders are needed to provide a wider understanding of the distinct roles and interests of having patients and societal preferences included the French HTA process.