Soutenance de thèse de Monique DABBOUS

L'amortissement peut être une clé d'innovation pour les thérapies de remplacement génique (TRG) et pour l'accès au marché des thérapies (AM). Il peut remédier aux préoccupations des payeurs concernant l'anticipation des impacts sévères budgétaires de ces thérapies, en répartissant cet impact dans le temps. Les producteurs et les payeurs peuvent utiliser l'amortissement pour résoudre la question des prix élevés, associés à la haute valeur des TRG et les incertitudes quant à la viabilité des bénéfices à long terme. Entre leur volonté et la pression du public pour prendre des décisions effectives de remboursement, il sera compliqué pour les payeurs de financer sereinement les TRG. Dans cette thèse, c'est la première fois que l'amortissement est présenté dans une perspective comptable, pour le financement des TRG avec ce modèle, des études de cas et des recherches préliminaires conduites parmi les payeurs américains sur son intérêt et sa faisabilité. Les chapitres 1 et 2 présentent respectivement les RM et les AM. Le chapitre 3 expose la thèse. Le chapitre 4 détaille l'environnement des procédures d'approbation des RM actuels. Le chapitre 5 traite de la gestion des accords d'entrée (GAE) comme une stratégie d’AM solutionnant les incertitudes des payeurs et la responsabilité des producteurs. Il présente aussi les accords axés sur les services, qui vont jouer un rôle de plus en plus important dans l'AM aux TRG. Le chapitre 6 porte quant à lui sur les collaborations établies par des pays plus petits et moins riches pour faciliter l'AM aux thérapies innovantes et réduire leur impact budgétaire. Le chapitre 7 introduit l'amortissement, un modèle d'amortissement, et des études de cas. Le chapitre 8 détaille les recherches préliminaires conduites auprès des payeurs américains sur leur intérêt et leur perspective sur la possibilité d'appliquer l'amortissement aux TRG. Il présente un cadre d'amortissement et des recommandations pour un projet pilote. Le chapitre 9 conclut et résume les recommandations finales pour des AM des TRG réussies.

Amortization may be an innovative key for gene replacement therapy (GRT) and innovative therapy market access (MA). It can address payer concerns around anticipated severe budget impact of these therapies, by spreading the budget impact over time. Manufacturers and payers may implement amortization to address high prices associated with GRTs’ high value and uncertainties on the durability of long-term benefits. With their desire and public pressure to make positive reimbursement decisions, payers will struggle to sustainably fund GRTs. This thesis is the first time where amortization has been introduced from an accounting perspective for funding of GRTs with an amortization model, case studies, and primary research conducted among US Payers on its appeal and feasibility. Chapters 1 and 2 introduce RMs and MA, respectively. Chapter 3 outlines the thesis. Chapter 4 details a landscape on current RM regulatory approval pathways. Chapter 5 discusses managed entry agreements (MEAs) as a MA strategy addressing payer uncertainties and manufacturer accountability. It also introduces service-based agreements, which will increasingly play a role in GRT MA. Chapter 6 presents joint collaborations established by smaller, less wealthy countries to facilitate MA of innovative therapies and combat budget impact. Chapter 7 introduces amortization, an amortization model, and case studies. Chapter 8 details primary research conducted amongst US payers on their interest and perspective on feasibility in applying amortization to GRTs. It presents an amortization framework and recommendations for a pilot project. Chapter 9 concludes and summarizes final recommendations for successful GRT MA.